Nie udało się jednak wykazać pozytywnego efektu klinicznego przy zastosowaniu tego typu leczenia. U pacjenta z zespołem Zelwegera zastosowanie GTO obniżyło poziom VLCFA o ∼ 50%, nie wpłynęło to jednakże na stan kliniczny pacjenta [37]. Podobne wyniki uzyskano w przypadku stosowania kwasu dokozaheksenowego (docosahexaenoic acid DHA) [38]. Natomiast są doniesienia, ale niepotwierdzone przez inne badania, że zastosowanie DHA w noworodkowej adrenoleukodystrofii polepszyło stan neurologiczny pacjentów

[40]. Stosowanie oleju Lorenza (Lorenzo oil, LO) wraz z dietą ubogotłuszczową, będącego mieszaniną GTO i GTE (trójerukan glicerolu – grycerol trierucate) normalizuje w okresie ∼2 miesięcy poziom VLCFA w płynach ustrojowych [39]. W literaturze pojawiały się sprzeczne informacje na temat skuteczności tej formy Seliciclib chemical structure terapii. Niektórzy autorzy uważają, że prowadzenie pacjenta na LO w okresie bezobjawowym może opóźnić wystąpienie objawów neurologicznych choroby. W ostatnich latach donoszono o łagodzeniu objawów przez stosowanie leczenia przeciwzapalnego i immunosupresyjnego u chorych z zapalną postacią X-ALD [34]. Od kilku lat jest również stosowany przeszczep szpiku (hematopoietic cell transplantation – HCT). Na obecnym etapie doświadczeń uważa się, że przeszczep komórek macierzystych może być skuteczną metodą prowadzenia chorego z X-ALD/AMN

tylko w najwcześniejszej fazie choroby, przed wystąpieniem objawów neurologicznych lub przy minimalnych zmianach demielinizacyjnych w AMN. PI3K inhibitor W czystej formie AMN stosowanie HCT jest niewskazane [40]. Ze względu na różnorodność fenotypów oraz dużą labilność czasową występowania pierwszych objawów są trudności

Protein kinase N1 z oceną skuteczności stosowanych metod terapeutycznych. Bardzo duża heterogenność ekspresji klinicznej w X-ALD, brak możliwości przewidzenia u osób bezobjawowych rozwoju ewentualnej postaci i przebiegu choroby, czyni niemal niemożliwym wiarygodną ocenę skuteczności, określonej formy terapii. Autorka pracy nie zgłasza konfliktu interesów. “
“Gruźlica jest wciąż aktualnym problemem. Występuje rzadziej niż przed erą antybiotyków oraz szczepień niemniej w ostatnich latach obserwuje się ponownie wzrost zachorowań [1]. Jak wynika z danych epidemiologicznych w Polsce w pierwszych latach powojennych gruźlica w całej populacji, w tym również u dzieci i młodzieży, była poważnym problemem zdrowotnym. W 1957 r. zanotowano 16 402 nowe zachorowania wśród dzieci do 14 r.ż. i 5757 zachorowań wśród młodzieży [2]. W 2007 r. zachorowało w Polsce 74 dzieci, w tym 17 przypadków dotyczyło dzieci do 4 r. ż. Obserwuje się zwiększoną zachorowalność wśród dzieci mieszkających w mieście – 74% [3]. Zakażenie następuje drogą kropelkową a czynnikiem etiologicznym jest Mycobacterium tuberculosis (99%) oraz zdecydowanie rzadziej Mycobacterum bovis (1%) [4].